Dzięki postępowi w medycynie szpiczak może być chorobą przewlekłą a nie wyrokiem. Nowe terapie są jednak jeszcze poza zasięgiem polskich pacjentów

W ciągu ostatnich kilku lat nastąpiła rewolucja w leczeniu szpiczaka plazmocytowego – groźnego, rzadkiego nowotworu krwi. Zarejestrowano sześć nowoczesnych terapii ratujących życie chorych z nawracającym szpiczakiem. Nowe leki są mniej toksyczne, bardziej skuteczne, dwa z nich mają doustną formę podania, dzięki czemu chorzy mogą przyjmować je samodzielnie w domu i prowadzić względnie normalne życie. Niestety, żaden z nich nie jest jeszcze dostępny dla polskich pacjentów.

– Szpiczak plazmocytowy jest chorobą skomplikowaną, wiąże się z uszkodzeniem wielu narządów, nerek, kości. Wczesne rozpoznanie choroby, zwłaszcza  że pojawiły się już skuteczne terapie, wpływa na jakość i długość życia pacjentów. Im bardziej mamy ułatwioną wczesną diagnostykę szpiczaka, tym szybciej pacjent będzie diagnozowany i wdrażany we właściwe leczenie – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes dr Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Szpiczak plazmocytowy (inaczej mnogi) jest złośliwym nowotworem szpiku kostnego. Występuje bardzo rzadko, stanowi nie więcej niż 2 proc. wszystkich chorób nowotworowych. Co roku w Polsce diagnozuje się około 1,5 tys. nowych przypadków tej choroby.

W gronie nowotworów układu krwionośnego (hematoonkologicznych) szpiczak plazmocytowy jest drugi pod względem występowania, odpowiadając za ok. 10–15 proc. wszystkich zachorowań. Wykrycie tej choroby jest bardzo trudne, ponieważ objawy są niecharakterystyczne (osłabienie, zmęczenie, częste infekcje, bóle kręgosłupa). Łatwo pomylić je z infekcjami, schorzeniami nerek albo problemami na tle reumatologicznym. Dlatego tak trudno o trafną diagnozę, o której często decyduje przypadek.

– Leczenie szpiczaka jest bardzo skomplikowane i złożone. Jest to ciągle choroba nieuleczalna, ale chcemy, aby stała się chorobą przewlekłą. Pierwszą linię leczenia mamy na poziomie europejskim – mogłoby być lepiej, ale zasadniczo jesteśmy zadowoleni z dostępu do leków. Podobnie wygląda druga linia leczenia, w której też mamy dostępną satysfakcjonującą terapię dla pacjentów. Problemy pojawiają się dalej. Szpiczak zawsze nawraca, a po zastosowaniu pierwszej i drugiej linii leczenia mamy już ograniczony dostęp do nowoczesnej terapii – podkreśla dr Dominik Dytfeld.

W ciągu ostatnich czterech lat w leczeniu szpiczaka mnogiego zarejestrowano na świecie sześć nowych cząsteczek. Tak szybkiego postępu terapeutycznego nie ma w przypadku żadnego innego nowotworu. Jednak w Polsce nowoczesne zarejestrowane w ostatnich latach leki są poza zasięgiem pacjentów.

– Te leki są zarejestrowane, natomiast nie są refundowane. Dlatego przy nawrotach choroby stosujemy stare chemioterapie, które mogłyby być zastąpione lepszymi, mniej toksycznymi i skuteczniejszymi terapiami – mówi dr Dominik Dytfeld.

– Jeżeli mamy większy wybór leków, to jesteśmy w stanie uzyskać u pacjentów lepszą odpowiedź na leczenie, wydłużyć przeżycie całkowite lub okres bez progresji. Większa dostępność leków do wyboru oznacza też, że jesteśmy w stanie optymalnie dobrać leczenie do indywidualnych potrzeb pacjenta, a to zawsze przekłada się na jego jakość życia – dodaje prof. Roman Hajek, szef Oddziału Hematoonkologii Szpitala Uniwersyteckiego w Ostrawie.

W leczeniu zaawansowanego szpiczaka plazmocytowego – zwłaszcza nawrotów tej choroby – stosuje się najczęściej połączenie dwóch lub trzech leków. Według europejskich standardów zalecaną kombinacją w trzeciej linii leczenia (po trzecim nawrocie choroby) jest połączenie pomalidomidu, stosunkowo nowego leku w formie doustnej, który na refundację czeka już od 2013 roku, z deksametazonem.

– Są pewne ograniczenia związane z kosztami. Łączenie dwóch bardzo kosztownych leków zawsze i wszędzie będzie powodowało problemy związane z ich refundacją. To problem nie tylko w Polsce czy w Czechach, lecz także w zamożniejszych krajach Europy Zachodniej. Przeprowadziliśmy niedawno badanie kwestionariuszowe, które ujawniło, że w zasadzie tylko Niemcy i Luksemburg nie mają żadnych ograniczeń finansowych – zauważa prof. Roman Hajek, dodając, że w jego kraju refundowany jest pomalidomid.

Nowe leki zarejestrowane w leczeniu szpiczaka plazmocytowego są mniej toksyczne, mogą znacznie wydłużyć życie pacjentów i poprawić jego jakość. Ponieważ są podawane w formie doustnej, chory nie musi spędzać wielu  dni, a nawet tygodni w szpitalach i może prowadzić względnie normalne życie. Choć leczenie szpiczaka jest trudne, dzięki ostatnim postępom w medycynie ta choroba powoli przestaje być nieuleczalna i staje się przewlekła.

– Jako lekarz chciałbym mieć wszystkie leki na półce i wybierać tę chemioterapię, która jest najlepsza, optymalna dla danego pacjenta. W takiej sytuacji jest mój przyjaciel w USA i mam nadzieję, że kiedyś w Europie też będziemy mieli takie możliwości – mówi dr Dominik Dytfeld.

Materiał powstał w ramach kampanii „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, której partnerem jest firma Celgene Sp. z o.o.