Mówi: | prof. Iwona Hus, Samodzielna Pracownia Transplantologii Klinicznej, Uniwersytet Medyczny w Lublinie prof. Tomasz Wróbel, Klinika Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku, Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu Paweł Kaliszek, chory na szpiczaka |
Pojawiają się nowe leki dla chorych na nawrotowego szpiczaka. Większość z nich nie jest dostępna dla polskich pacjentów
Szpiczak plazmocytowy może być chorobą przewlekłą, a nie śmiertelną, nawet w przypadku postaci nawrotowej i opornej na leczenie. Polscy pacjenci mają jednak ograniczony dostęp do nowoczesnych leków, zwiększających czas wolny od progresji choroby oraz wydłużających życie. Brakuje również terapii podtrzymujących w przypadku chorych po przeszczepie komórek macierzystych.
Szpiczak plazmocytowy to złośliwy nowotwór układu krwiotwórczego, powstały z komórek plazmatycznych szpiku kostnego. W organizmie osób chorych nowe komórki tego typu namnażają się w sposób nieprawidłowy, zaburzając jednocześnie rozrost zdrowych krwinek i płytek krwi oraz upośledzając działanie układu odpornościowego. Jest to choroba rzadka, dotykająca głównie osoby po 65 roku życia, na którą obecnie cierpi ok. 10 tys. Polaków. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą nieuleczalną, ale dzięki odpowiedniemu leczeniu może się stać schorzeniem przewlekłym. Z tego względu niezwykle ważna jest wczesna diagnostyka, utrudniona przez bezobjawowy przebieg pierwszej fazy choroby.
– Na początku choroba przebiega bezobjawowo albo ma takie objawy jak zwyczajne osłabienie, nawracające zakażenia, które nie są specjalnie typowe i nie kierują tej diagnostyki od razu na szpiczaka. Mogą być też odchylenia w badaniach laboratoryjnych, np. zwiększona wartość OB, ale to nie jest badanie, które rutynowo jest wykonywane – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Samodzielnej Pracowni Transplantologii Klinicznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.
Na bardzo wczesnym etapie rozwoju, przy tzw. szpiczaku tlącym, leczenie najczęściej nie jest wdrażane natychmiast po diagnozie. Pacjent podlega aktywnemu monitorowaniu obejmującemu regularne wykonywanie odpowiednich badań. W przypadku pogorszenia się wyników, czyli aktywacji nowotworu, który zaczyna namnażać niewłaściwe komórki plazmatyczne, i pojawienia się bólów kostnych, anemii, problemów z nerkami oraz wysokiego stężenie białka w moczu (tzw. białkomocz) chory zostaje poddany leczeniu.
Obecnie standardem w walce ze szpiczakiem plazmocytowym jest poddanie pacjenta chemioterapii mającej doprowadzić do remisji choroby, tak aby można było wykonać przeszczep komórek macierzystych (auto- lub allogeniczny). W przypadku nawrotu choroby podaje się lek immunomodulujący (talidomid) lub inhibitory proteasomów (bortezomib), przy kolejnym nawrocie pacjent w ramach programu lekowego otrzymuje lenalidomid. Na tym możliwości leczenia pacjentów w Polsce jeżeli chodzi o dostęp do leków się kończy. W ciągu ostatnich paru lat na świecie pojawiło się kilka nowych cząsteczek, które skutecznie hamują rozwój choroby i podnoszą jakość życia pacjentów, niestety żadna z nich nie jest w Polsce refundowana.
– Jest to choroba, która ma tendencję do nawrotów, czyli zwykle możemy się spodziewać, że pacjent będzie wymagał nie tylko jednej linii, ale kilku, czasami kilkunastu. Jeśli chodzi o leczenie pierwszej linii w Polsce, można powiedzieć, że ono nie odbiega od standardów europejskich. Pacjenci mają dostęp do podstawowych leków, takich jak inhibitory proteasomów – bortezomib – czy leki immunomodulujące – talidomid i lenalidomid – mówi prof. Tomasz Wróbel z Kliniki Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.
Znacznie gorzej przedstawia się sytuacja chorych z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym. Na świecie standardem leczenia w takich przypadkach są schematy oparte na kombinacji trzech leków dobieranych spośród sześciu nowo zarejestrowanych cząsteczek. Nowoczesne terapie są w stanie przedłużyć życie chorych nawet o kilka lat, a ze względu na zmniejszoną toksyczność nie wpływają negatywnie na jakość życia pacjentów. Część z nich podawana jest doustnie, tak jak pomalidomid czy iksazomib, co zmniejsza konieczność hospitalizacji i ułatwia pacjentowi codzienne funkcjonowanie. W Polsce jednak żadna z cząsteczek nie jest stosowana w leczeniu przez brak finansowania ze środków publicznych i jedynie mała liczba osób może z nich skorzystać w ramach badań klinicznych.
– W ostatnich latach mamy wysyp nowych leków w terapii szpiczaka plazmocytowego. Mamy nowe inhibitory proteasomów, takie jak karfilzomib czy iksazomib. Mamy nowy lek immunomodulujący pomalidomid, nowe przeciwciała monoklonalne, które dotychczas nie były stosowane w terapii szpiczaka, takie jak daratumumab czy elotuzumab – mówi prof. Tomasz Wróbel – Nie powiem, że wszystkie powinny być dostępne bez ograniczeń, ale na pewno w jakimś zakresie dla wybranych grup chorych właściwie każdy z tych leków powinien być refundowany.
– Otrzymałem lek pomalidomid w ramach programu charytatywnego prowadzonego przez producenta i dzięki temu żyję już trzy lata. Był to program tylko dla określonej liczby pacjentów w formie darowizny przekazywanej przez firmę, nie jest to program organizowany przez Ministerstwo Zdrowia. Ten lek bardzo dużo mi pomógł, dał mi szansę na dalsze życie, funkcjonuję prawie normalnie, chodzę do pracy, mam swoje życie rodzinne, realizuję jeszcze inne rzeczy – dodaje Paweł Kaliszek, chory na szpiczaka.
W trudnej sytuacji znajdują się pacjenci po przeszczepie komórek macierzystych. Liczne badania pokazują, że zastosowanie u tych pacjentów doustnego lenalidomidu wydłuża zarówno czas wolny od progresji choroby, jak i czas całkowitego przeżycia. W Polsce lek ten refundowany jest jednak jedynie w przypadkach szpiczaka nawrotowego lub opornego na leczenie, w leczeniu podtrzymującym dla pacjentów po przeszczepie pozostaje poza zasięgiem.
– W Polsce nie możemy stosować leczenia podtrzymującego zgodnego ze standardami europejskimi. Lekiem, który ma najwięcej udokumentowanych badań w terapii podtrzymującej, jest lenalidomid, który w naszym kraju w tym wskazaniu nie jest refundowany – mówi prof. Tomasz Wróbel.
Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, prowadzonej przez Polską Grupę Szpiczakową i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, której partnerem jest firma Celgene sp. z o.o. Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl
Czytaj także
- 2024-05-09: Trening siłowy może mieć umiarkowane działanie przeciwdepresyjne. Naukowcy rekomendują jego włączenie do procesu leczenia
- 2024-04-10: Badania kliniczne są często jedyną szansą na dostęp do innowacyjnego leczenia. Polska notuje dynamiczny wzrost liczby ich rejestracji
- 2024-04-11: Wibracje mogą pomóc w leczeniu fobii społecznej. Brytyjscy naukowcy zbadali skuteczność ich stosowania w stresujących sytuacjach
- 2024-03-06: Pacjenci i lekarze apelują o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich. Aktualizacja strategii ma być gotowa w II kwartale
- 2024-03-05: Uzależnienie od ekranów i gier dotyczy nawet małych dzieci. Profilaktyka potrzebna jest już od najmłodszych lat
- 2023-12-21: Polska w ogonie Europy pod względem leczenia astmy ciężkiej przyczyniającej się do wielu zgonów. Tylko 3 tys. pacjentów otrzymuje skuteczne leczenie terapią biologiczną, a diagnoza trwa nawet siedem lat
- 2024-01-24: Innowacyjny lek może zrewolucjonizować podejście do leczenia otyłości. Wywołuje efekty, jakie osiąga się poprzez intensywne ćwiczenia
- 2023-10-20: Qczaj: Moja mama miała nowotwór dokładnie rok temu. Teraz właśnie jest po badaniach okresowych i na szczęście już jest zdrowa
- 2023-10-16: Leczenie hipnozą nie budzi zaufania pacjentów. Powodem są głównie utrwalone w przestrzeni publicznej mity na jej temat
- 2023-09-22: Polacy rozwijają platformę do dostarczania terapeutycznych cząsteczek RNA do komórek nowotworowych. To innowacyjne podejście do walki z rakiem
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii
Jedynka Newserii
Infrastruktura
Szybki rozwój 5G w Orange Polska. Do końca roku operator uruchomi 3 tys. stacji dających dostęp do nowej technologii
– W całym kraju jest już 1,5 tys. stacji 5G obsługujących pasmo C, ale cały czas pracujemy nad zwiększeniem zasięgu i włączamy kolejne. Do końca roku klienci Orange Polska będą korzystać łącznie z 3 tys. stacji, które włączamy zarówno w dużych aglomeracjach, jak i w mniejszych miejscowościach – zapowiada Jolanta Dudek, wiceprezes Orange Polska ds. rynku konsumenckiego. Jak podkreśla, ta technologia, która na dobre ruszyła w Polsce z początkiem tego roku, jest dla konsumentów rewolucją w korzystaniu z mobilnego internetu. Wraz z jej upowszechnianiem Polacy kupują też coraz więcej telefonów obsługujących sieć 5G – łącznie w ich rękach jest już 3,25 mln takich smartfonów, a dostępność takiego sprzętu poprawiają coraz bardziej przystępne ceny.
Finanse
Trwają prace nad reformą finansowania samorządów. Mają zyskać większą autonomię i niezależność budżetu od zmian w podatkach
Ministerstwo Finansów przedstawiło założenia reformy finansowania jednostek samorządu terytorialnego. Resort przekonuje, że po jej wprowadzeniu dochody samorządów będą wyższe i niezależne od decyzji podatkowych podejmowanych na szczeblu centralnym. Dochody JST mają być określane poprzez wskazanie procentowego udziału danej jednostki w dochodach podatkowych na jej terenie, nie tylko w przypadku PIT-u i CIT-u, ale też podatku zryczałtowanego. Ministerstwa do końca maja mają też dokonać przeglądu zadań zlecanych samorządom, co będzie służyć ich wystandaryzowaniu.
Transport
Nadchodzi kumulacja inwestycji finansowanych ze środków UE. Wykonawcy muszą się przygotować na problemy z dostępnością kadr i zasobów
W związku z odblokowaniem środków unijnych firmy – zwłaszcza z sektora budowlanego – spodziewają się w tym roku boomu w inwestycjach infrastrukturalnych. Barierą dla ich realizacji może się jednak okazać dostępność rąk do pracy. Przedsiębiorcy obawiają się też, że kumulacja inwestycji w krótkim czasie może pociągnąć za sobą wzrost popytu nie tylko na kadry, ale i materiały czy specjalistyczne usługi podwykonawcze, co z kolei może się przełożyć na wzrost cen. – Od strony formalnej jesteśmy przygotowani do poradzenia sobie z tą kumulacją. Jest możliwość punktowych zmian w prawie zamówień publicznych i tego nie wykluczam – mówi Hubert Nowak, prezes Urzędu Zamówień Publicznych.
Partner serwisu
Szkolenia
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.