Szansa na nowe leki dla pacjentów z nowotworami krwi. Mogą pojawić się na liście refundacyjnej już w lipcu

Polskie standardy leczenia nawrotowych i opornych postaci nowotworów krwi wciąż znacznie odbiegają od tych europejskich. Toczące się w resorcie zdrowia negocjacje dają jednak nadzieję na szybkie wprowadzenie nowoczesnych leków, refundowanych już w większości państw europejskich. Od lipca dostęp do dwóch przełomowych terapii mogą otrzymać pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym. Lekarze mają też nadzieję, że w tym samym czasie na listę refundacyjną trafi innowacyjny lek dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną. 

Hematoonkologia to jedna z dziedzin medycyny, w której dokonuje się najszybszy postęp w zakresie diagnostyki i terapii. Nowoczesne leki i procedury medyczne pozwalają nie tylko znacznie przedłużyć życie pacjentów, sprawiając, że nowotwór staje się chorobą przewlekłą, lecz także doprowadzić do całkowitego wyleczenia. Polscy pacjenci mają jednak znacznie mniejsze szanse na przeżycie 5 lat z chorobą nowotworową w porównaniu z mieszkańcami innych państw europejskich. Dzieje się tak ze względu na wciąż ograniczoną dostępność do farmakoterapii onkologicznej. W szczególnie trudnej sytuacji znajdują się pacjenci z ostrą białaczką limfobastyczną, jednym z najbardziej agresywnych nowotworów.

– Ona się rozwija bardzo szybko i bez odpowiedniego leczenia doprowadza do śmierci w ciągu 2–3 miesięcy. Mówimy w większości o pacjentach młodych bądź o dzieciach, bądź o chorych w wieku 20, 30, 40 lat. Musimy zrobić wszystko, żeby doprowadzić do wyleczenia, bo z tą chorobą żyć się nie da – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Sebastian Giebel, Centrum Onkologii w Gliwicach.

Leczenie w pierwszej linii prowadzone jest w Polsce zgodnie z najlepszymi standardami europejskimi, problem dotyczy natomiast pacjentów z opornymi i nawrotowymi postaciami choroby. Szansa na wyleczenie tej grupy chorych wynosi mniej niż 10 proc. Na świecie od kilku lat dostępne są terapie dla tych pacjentów znacznie poprawiające niekorzystne rokowania, w Polsce jednak żadna z nich nie podlega refundacji. Lekarze mają nadzieję na wprowadzenie na listy refundacyjne nowych leków z zakresu immunoterapii celowanej. Jednym z nich jest blinatumomab, czyli przeciwciało bispecyficzne, pobudzające do pracy układ odpornościowy pacjenta.

Innym nowotworem krwi, w którym postęp medycyny również oferuje wachlarz innowacyjnych leków, jest szpiczak plazmocytowy. Jeszcze 20 lat temu mediana przeżyć wynosiła maksymalne 4 lata, obecnie zaś nawet 7 lat. Od 2013 roku w Europie i USA zatwierdzonych zostało sześć nowych leków o potwierdzonej skuteczności w leczeniu nawrotowego szpiczaka plazmocytowego, a więc pomalidomid, panobinostat, karfilzomib, daratumumab, elotuzumab oraz iksazomib. W 2018 roku polski resort zdrowia wprowadził na listy refundacyjne pomalidomid, nie rozwiązało to jednak problemów pacjentów ze szpiczakiem. Obecnie najpilniejsze potrzeby to daratumumab i karfilzonib. Każdy z nich to ratunek dla innej grupy pacjentów.

– Szpiczak jest chorobą, którą leczymy wyłącznie farmakologicznie. Jesteśmy uzależnieni od nowych leków, które muszą wejść na listę refundacyjną. Jesteśmy wdzięczni ministerstwu za zeszły rok, kiedy dostaliśmy nowej generacji lek immunomodulujący pomalidomid, natomiast nie załatwia to naszych problemów. Szpiczak charakteryzuje się bardzo dużą różnorodnością i lekarz musi mieć dostęp do róźnych leków – mówi Beata Białkowska-Cybula z Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Zdaniem ekspertów w schematach leczenia powinien się znaleźć karfilzomib, czyli nowej generacji inhibitor proteasomu. Może być stosowany u pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na terapię innymi dostępnymi środkami. Jego zadaniem jest przygotowanie pacjenta do przeszczepu, dzięki czemu można wprowadzić nowotwór w stan remisji, nawet do 4 lat. U pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym autologiczna transplantacja szpiku nadal jest bowiem optymalną opcją terapeutyczną. W Polsce przeprowadza się ją u ok. 30 proc. chorych.

– Wydaje się, że dojrzewamy do zakończenia tych negocjacji. Tu mówię o wszystkim, czyli my jako środowisko zdeterminowane, żeby była większa dostępność do leków, pacjenci oczekujący na leki i również decydent, który ma dwa leki w bardzo zaawansowanych procedurach refundacyjnych. Odnoszę wrażenie, że decyzje dotyczące daratumumabu i karfilzomibu zostaną podjęte i naprawdę szczerzę liczę, że od lipca pojawią się na listach refundacyjnych – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Negocjacjom podlega schemat leczenia obejmujący daratumumab, bortezomib i deksametazon. Będzie on stosowany u szerokiej grupy pacjentów niezależnie od kwalifikacji do przeszczepienia. Karfilzomib ma być stosowany u chorych z opornością na bortezomib w schemacie trójlekowym, w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem. Badania kliniczne pokazały, że wprowadzenie takiego schematu leczenia znacznie wydłuża nie tylko czas przeżycia wolny od progresji choroby, lecz także całkowitego przeżycia. Eksperci podkreślają, że terapia ta obejmuje ograniczoną liczbę cykli, co jest istotne z ekonomicznego punktu widzenia.

– Nie jest to leczenie do progresji, które zawsze jest ogromnym wyzwaniem finansowym dla płatnika i również dotyczy chorych opornych na leczenie i kwalifikujących się do przeszczepienia. Ujmując to w liczby, 30 proc. pacjentów jest przeszczepianych, a oporność na leczenie, na bortezomib, ma tylko 10 proc., więc mówimy o niewielkich grupach pacjentów, dla których nie ma innej opcji terapeutycznej – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos,